基因治疗主要通过插入、敲除或纠正针对治疗的突变基因来改善基因的功能[2]。包括抑制基因表达、人为过表达或基因修饰。如RNA干扰(RNAi)、反义寡核苷酸(ASO)、微核糖核酸(MiRNA)、小干扰核糖核酸(SiRNA)以及短发夹状核糖核酸(ShRNA)可在mRNA水平抑制基因表达(转录后基因沉默)[3,4]。基因的过表达则是通过直接递送靶标基因(以质粒DNA形式)进入细胞(基因替代疗法)的方式实现特异性蛋白的表达,这种方式促进了疾病中异常或缺乏的蛋白质的短暂或持久的补充。纠正性基因治疗主要是指利用基因工程手段(如CRISPR/Cas9基因编辑技术)对细胞的基因组序列进行靶向修饰,达到改变靶标蛋白表达效果的目的。基因治疗翻译要求把表达过程,修饰过程以及蛋白表达等术语都专业地翻译出来,目前能做基因翻译的翻译公司凤毛麟角,
19世纪初,“基因”开始了基因治疗工具这一基础阶段的发展。1990年,WilliamFrench Anderson (威廉·弗兰奇·安德森)开展了第一个获准用于人类的基因疗法临床试验,并取得成功;这对于科学界、患者和制药公司而言,都是一个激动人心的时刻,标志着基因治疗从概念变成了现实,向临床转化的成功迈进。经过最近20年的发展,全世界已有超过10款基因疗法上市,用于治疗癌症、病毒感染、遗传性疾病等等,将人类带入了基因治疗的新纪元;同时在这一时期,新的基因技术CRISPR/Cas9基因编辑技术的发展,为基因治疗的发展装上了“加速器”。根据之前的临床试验和目前批准的产品,基因治疗这一前景看好的医药领域似乎比以往任何时候都进展得更快,并且正在逐步将基因疗法拓展到更广泛的疾病的治疗中。因此催生的基因翻译需求层出不穷,语言的发展滞后于行业,所以对我们翻译公司提出了极高的要求。
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